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febbraio 24, 2020
Education modulates brain maintenance in presymptomatic frontotemporal dementia
marzo 7, 2020New directions in clinical trials for frontotemporal lobar degeneration: Methods and outcome measures.
New directions in clinical trials for frontotemporal lobar degeneration: Methods and outcome measures.
Adam L. Boxer, Michael Gold, Howard Feldman, Bradley F. Boeve, Susan L.-J. Dickinson, Howard Fillit, Carole Ho, Robert Paul, Rodney Pearlman, Margaret Sutherland, Ajay Verma, Stephen P. Arneric, Brian M. Alexander, Bradford C. Dickerson, Earl Ray Dorsey, Murray Grossman, Edward D. Huey, Michael C. Irizarry, William J. Marks, Mario Masellis, Frances McFarland, Debra Niehoff, Chiadi U. Onyike, Sabrina Paganoni, Michael A. Panzara, Kenneth Rockwood, Jonathan D. Rohrer, Howard Rosen, Robert N. Schuck, Holly D. Soares, Nadine Tatton.
Alzheimer’s & Dementia 2019; S1552-5260 (19)35360-9. doi: 10.1016/j.jalz.2019.06.4956.
L’attenzione volta alla ricerca di una cura per la Malattia Frontotemporale è in continuo aumento, e lo dimostra il crescente numero di studi clinici impegnati a sviluppare terapie mirate per le diverse forme di questa malattia, considerata oggi la demenza più comune per i soggetti con meno di 60 anni.
Un considerevole numero di trial per la Malattia Frontotemporale è dunque previsto nei prossimi anni, ma rimangono ancora molte sfide per trovare trattamenti efficaci.
Nel 2010 l’Associazione per la Demenza Frontotemporale ha fondato un gruppo di studio, al fine di promuovere la collaborazione tra ricercatori del settore accademico e farmaceutico, per la realizzazione di nuove terapie e, a Marzo 2018 a Washington, si è svolto un incontro in cui sono stati discussi i progressi della scienza.
In questo articolo, Boxer e colleghi, si interrogano sulle problematiche che incontrano gli studi clinici in corso e mettono in evidenza nuove strategie per migliorare la ricerca.
È emerso che i maggiori ostacoli a cui vanno incontro gli studi sono essenzialmente due: (1) l’eterogeneità dei sintomi nelle forme di Malattia Frontotemporale, che porta ad una difficoltà nella misurazione degli effetti del trattamento e (2) la rarità dei disturbi, che rende difficile il reclutamento dei pazienti da coinvolgere nei trial clinici.
Per far fronte alle sfide e ottenere misure ottimali sull’esito della sperimentazione clinica, da un lato diventano necessari nuovi approcci statistici e dall’altro dovrebbero essere sviluppate nuove tecnologie.
Una potenziale soluzione è quella di utilizzare parametri il più possibile personalizzati, per valutare al meglio gli effetti del trattamento. Dovrebbero essere impiegati nuovi biomarcatori, sensibili al rilevamento della malattia sin dalle prime fasi, in modo tale da permettere l’inclusione negli studi clinici di quei soggetti che sono ancora agli stati iniziali della malattia, quando le nuove terapie hanno maggiori probabilità di essere efficaci.
Approcci personalizzati all’analisi dei dati e lo sviluppo di nuovi biomarcatori, aiuteranno dunque a migliorare il potere di rilevare gli effetti del trattamento negli studi clinici. Sebbene ci sia molto lavoro da svolgere, il rapido ritmo dello sviluppo terapeutico clinico per la Malattia Frontotemporale, fa ben sperare per la realizzazione imminente di terapie efficaci.